血友病，是一組遺傳性凝血因子缺乏導(dǎo)致的出血性疾病，主要分為甲型和乙型。其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人數(shù)約占80%~85%;乙型缺少凝血因子Ⅸ，患病人數(shù)約占15%~20%。

    血友病不能根治，患者需終生輸注凝血因子來止血和預(yù)防出血，如果停止用藥，大部分患者會(huì)導(dǎo)致殘疾甚至死亡，賴以生存的昂貴藥物給患者家庭帶來沉重的精神負(fù)擔(dān)和經(jīng)濟(jì)壓力。

    全國(guó)人大代表、軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院生物工程研究所所長(zhǎng)陳薇少將：血友病用藥缺口超270萬(wàn)瓶

    “隨著國(guó)家醫(yī)療水平進(jìn)步，社會(huì)保障體系健全，我國(guó)大陸地區(qū)甲型血友病發(fā)病登記人數(shù)正呈大幅上升趨勢(shì)，用藥需求也隨之逐年增加。但目前我國(guó)生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的能力卻遠(yuǎn)遠(yuǎn)滿足不了患者需求。”今年兩會(huì)期間，全國(guó)人大代表軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院生物工程研究所所長(zhǎng)陳薇將提出保障血友病患者用藥的建議。

    根據(jù)中國(guó)血友之家的統(tǒng)計(jì)，2015年我國(guó)大陸地區(qū)甲型血友病患病人數(shù)約為12000人，而在2010年登記在冊(cè)的甲型血友病患病人數(shù)僅為7000人。短短的5年間，血友病登記患者數(shù)增長(zhǎng)了70%。

　　“目前對(duì)甲型血友病尚無(wú)有效根治方式。但如果按照預(yù)防治療方式給患者注射補(bǔ)充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，即使是重度甲型血友病患者，也可以過上幾乎和正常人一樣的生活。”陳薇說。

　　特別是2007年，隨著國(guó)家醫(yī)保政策的完善，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品由職工醫(yī)保擴(kuò)充到城鎮(zhèn)居民醫(yī)保，血友病患者長(zhǎng)期壓制的治療需求得到快速釋放，然而藥品產(chǎn)量并沒有相應(yīng)增產(chǎn)，從而導(dǎo)致當(dāng)年人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品發(fā)生供應(yīng)短缺。

　　我國(guó)每年登記的患者數(shù)正持續(xù)增長(zhǎng)，且患者的需求正逐步從滿足基本治療向預(yù)防治療轉(zhuǎn)變。以12000患者、每人每年預(yù)防治療用藥量300瓶計(jì)算，我國(guó)大陸地區(qū)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的需求量約為360萬(wàn)瓶，而目前的產(chǎn)量?jī)H為80～90萬(wàn)瓶，缺口超過270萬(wàn)瓶，遠(yuǎn)不能滿足患者人數(shù)以及用藥需求的增長(zhǎng)。

    全國(guó)人大代表、山西醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院血液科主任楊林花教授：加快國(guó)產(chǎn)重組凝血因子基礎(chǔ)研究

　　按在人群發(fā)病率1/5 000~ 1/25 000計(jì)算，國(guó)內(nèi)總估計(jì)血友病患者大約10萬(wàn)人，而最新國(guó)家血友病信息注冊(cè)中心數(shù)據(jù)僅12000例。

　　楊林花長(zhǎng)年從事血友病診治，她介紹，國(guó)內(nèi)血友病患者診斷率低、致殘率高，國(guó)內(nèi)血友病患者登記人數(shù)少，一方面是公眾對(duì)血友病認(rèn)識(shí)不足，很多患者錯(cuò)過了及時(shí)診斷和治療的機(jī)會(huì)，比如一些邊遠(yuǎn)山區(qū);

　　另一方面，因?yàn)檠巡∠鄬?duì)少見，不少臨床醫(yī)生對(duì)此病缺乏認(rèn)識(shí)，缺乏確診血友病的實(shí)驗(yàn)室條件，導(dǎo)致多數(shù)血友病患者被漏診、誤診。楊林花介紹，一些輕型病人癥狀不夠明顯，基層醫(yī)生常忽視活化部分凝血酶時(shí)間測(cè)定(APTT)，她曾遇到一位血友病人52歲做手術(shù)前，才查出血友病。

    此外，血友病需要終身治療，醫(yī)療費(fèi)用較高，每年費(fèi)用一般需要20萬(wàn)左右，大多患者無(wú)法得到充分治療而放棄，導(dǎo)致不同程度殘疾，甚至死亡。

　　“血友病人預(yù)防性治療用藥即能保持正常生活，應(yīng)該將血友病納入門診特病范圍，廣東深圳等國(guó)內(nèi)地方都已在執(zhí)行。”楊林花說。原衛(wèi)生部于2012年12月7日下發(fā)《關(guān)于做好血友病醫(yī)療服務(wù)工作的通知》，通知中相關(guān)內(nèi)容和要求非常具體，但在各級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)落實(shí)大病醫(yī)保過程中還存在一定困難和問題。比如，大病醫(yī)保中血友病很多地方報(bào)銷比例不同，血友病甲(需要因子VIII)可以報(bào)銷，而多數(shù)地方血友病乙(需要因子IX)不能報(bào)銷。

　　近年來我國(guó)部分城市將血友病列入基本醫(yī)保目錄，凝血Ⅷ因子產(chǎn)品需求量呈上升趨勢(shì)，但由于種種原因，生產(chǎn)Ⅷ因子的企業(yè)原料血漿卻大幅下降。而進(jìn)口Ⅷ因子價(jià)格則是國(guó)內(nèi)的6倍。由于產(chǎn)品市場(chǎng)緊缺，患者家屬往往是全國(guó)尋藥。

　　國(guó)內(nèi)目前主要由華蘭公司、上海萊士及安徽綠十字等幾家企業(yè)生產(chǎn)凝血因子。血友病患者因買不到藥而采取圍堵企業(yè)，下跪乞求，聯(lián)名寫信等方式要求解決產(chǎn)品供應(yīng)問題。因此，國(guó)內(nèi)亟待加快凝血因子VIII、IX的研發(fā)和臨床研究，盡快建立滿足血友病人的凝血因子供應(yīng)的需求。